Biogen Eiropas Komisijā ir saņēmis pirmo Frīdreiha ataksijas ārstēšanai paredzēto zāļu SKYCLARYS® reģistrācijas apstiprinājumu

• Frīdreiha ataksija ir reta ģenētiska, mūžu saīsinoša un invalidizējoša neirodeģeneratīva slimība.
• Ārstēšana ar SKYCLARYS® salīdzinājumā ar placebo grupu uzlabo pacientu funkcionēšanu.
• Biogen pieredze un zināšanas reto slimību ārstēšanas jomā nodrošina šīs jaunās terapijas nonākšanu pie pacientiem.

“Savā klīniskajā praksē esmu redzējusi Frīdreiha ataksijas postošo ietekmi uz pacientiem un viņu ģimenēm,” saka Silvija Beša (Sylvia Boesch), M.D., MSc., galvenā pētniece pētījumā “MOXIe” un Insbrukas (Austrija) Medicīnas universitātes Neiroloģijas departamenta reto kustību traucējumu centra vadītāja. “Klīniskā pētījuma laikā ar SKYCLARYS ārstētajiem pacientiem, kam bija Frīdreiha ataksija, būtiski un klīniski nozīmīgi uzlabojās ikdienas dzīve. Šā medikamenta reģistrācija vairo optimismu sabiedrībā, cerot, ka SKYCLARYS aizsāks jaunu Frīdreiha ataksijas ārstēšanas laikmetu.”

Frīdreiha ataksija ir visbiežāk sastopamā pārmantotas ataksijas forma. [2; 3] Agrīnie simptomi – progresējošs koordinācijas spējas zudums, muskuļu vājums un nespēks – parasti attīstās bērnībā. [4] Slimībai progresējot, cilvēkiem ar FA var rasties arī redzes traucējumi, dzirdes zudums, runas un rīšanas traucējumi, diabēts, skolioze un nopietnas sirds slimības. [5] Daudzi cilvēki, kam ir FA, izmanto iešanas palīglīdzekļus, un viņiem 10 – 20 gadu laikā pēc diagnozes noteikšanas bieži ir nepieciešams ratiņkrēsls. [2] Diemžēl FA komplikāciju dēļ cilvēku vidējā paredzamā dzīvildze ir 37 gadi. [5; 6; 7]

“Biogen ar lepnumu pievieno SKYCLARYS savam zāļu sortimentam, piedāvājot pirmās zāles cilvēkiem, kam Eiropā jādzīvo ar Frīdreiha ataksiju,” pauž Biogen Attīstības nodaļas vadītāja Prija Singhala (Priya Singhal), M.D., M.P.H . “Mūsu komanda ir apņēmusies iesaistīt medicīnas speciālistus un vietējās kompetentās iestādes, jo strādājam pie tā, lai zāles pēc iespējas drīzāk kļūtu pieejamas pacientiem. Mēs sirsnīgi pateicamies Frīdreiha ataksijas slimnieku kopienai par ieguldījumu, kas ir ļāvis izstrādāt SKYCLARYS un padarījis iespējamu šodien notikušo reģistrācijas apstiprinājumu.”

SKYCLARYS reģistrāciju EK pamato ar placebo kontrolētā pētījuma “MOXIe” 2. daļā iegūtiem datiem par šo zāļu efektivitāti un drošumu. 48 nedēļas ilgā pētījuma beigās salīdzinājumā ar placebo grupu SKYCLARYS saņēmušajiem pacientiem bija būtiski uzlabojies novērtējums pēc modificētās Frīdreiha ataksijas vērtēšanas skalas (modified Friedreich Ataxia Rating Scale – mFARS). Visu mFARS komponentu, tostarp rīšanas spējas (bulbāro muskuļu), roku un kāju koordinācijas spējas un vertikālās stabilitātes, vērtēšanas rezultāti salīdzinājumā ar placebo grupu liecināja par labu SKYCLARYS lietošanai. Papildu dati tika iegūti salīdzinošas post hoc analīzes laikā, un tās rezultāti liecināja, ka pētījuma “MOXIe” pagarinājuma laikā ar SKYCLARYS ārstētajiem pacientiem pēc mFARS skalas iegūto vērtējumpunktu skaits pēc trim gadiem bija mazāks nekā pielīdzinātajā dabiskās gaitas grupā. Visbiežākās nevēlamās blakusparādības bija aknu enzīmu līmeņa paaugstināšanās, ķermeņa masas un ēstgribas samazināšanās, slikta dūša, vemšana, caureja, galvassāpes, nespēks, sāpes mutē un rīklē, muguras sāpes, muskuļu spazmas un gripai līdzīgi simptomi.

“Eiropas Komisijas SKYCLARYS reģistrācijas apstiprināšana ir nozīmīgs sasniegums, kas paplašina šo zāļu pieejamību visā pasaulē, sniedzot pirmo apstiprināto terapiju Frīdreiha ataksijas slimniekiem ES,” piebilst Frīdreiha ataksijas pētnieku alianses (FARA) izpilddirektore Dženifera Fārmera (Jennifer Farmer). “FARA pateicas visiem pētniekiem, pētījumu centriem, Frīdreiha ataksijas pacientiem, viņu ģimenēm, pacientu organizācijām, Biogen un Eiropas Zāļu aģentūrai par pētījumiem, zāļu izstrādi un aktīvo pozīciju, kas rezultējusies ar apstiprinājumu. Mēs ceram turpināt sadarbību ar Frīdreiha ataksijas slimnieku kopienu ar mērķi paplašināt aprūpes pieejamību, kur tas ir nepieciešams.” 

“Euro-ataxia un tās biedru vārdā es ar prieku apsveicu Eiropas Komisijas lēmumu apstiprināt SKYCLARYS – zāles, kas ES valstīs ir tik nepieciešamas pieaugušajiem, kam ir Frīdreiha ataksija,” paziņo Euro-ataxia prezidents Andreass Nadke (Andreas Nadke). “Mūsu pacientu grupas daudzus gadus ir strādājušas un gaidījušas šo dienu, tādēļ mēs tiešām ticam, ka tas būs sekmīgs un daudzsološs Frīdreiha ataksijas ārstēšanas sākums.”

Izvērstu informāciju par šīm zālēm skatīt zāļu aprakstā Eiropas Zāļu aģentūras tīmekļvietnē www.ema.europa.eu. Biogen ir apņēmies cieši sadarboties ar visām ieinteresētajām pusēm, lai nodrošinātu to, ka Frīdreiha ataksijas pacientiem Eiropā ir pieejamība šīm zālēm. SKYCLARYS agrīnās pieejamības programma pašlaik ir atvērta Vācijā un Francijā, un tiek plānots to paplašināt un ieviest arī citās valstīs, kurās tas ir iespējams. SKYCLARYS ir reģistrētas arī lietošanai ASV, un Biogen sadarbojas ar regulatorajām iestādēm citos reģionos.

Par SKYCLARYS® (omaveloksolons)

SKYCLARYS® (omaveloksolons) ir vienreiz dienā iekšķīgi lietojamas zāles, kas ASV un Eiropas Savienībā ir indicētas Frīdreiha ataksijas (FA) ārstēšanai pieaugušajiem un pusaudžiem no 16 gadu vecuma. ASV Pārtikas un Zāļu pārvalde SKYCLARYS ir piešķīrusi reto slimību ārstēšanai paredzētu, paātrinātā kārtā reģistrējamu retu bērnu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu statusu. Eiropas Komisija SKYCLARYS ir piešķīrusi reto slimību ārstēšanai paredzētu zāļu statusu to lietošanai FA ārstēšanai.

Par Frīdreiha ataksiju

Frīdreiha ataksija ir reta ģenētiska, mūžu saīsinoša un invalidizējoša deģeneratīva neiromuskulāra slimība. Tā ir visbiežāk sastopamā pārmantotas ataksijas forma. [2; 3] FA agrīnie simptomi kā progresējošs koordinācijas spējas zudums, muskuļu vājums un nespēks parasti parādās bērnībā un var pārklāties ar citu slimību simptomiem. [4] Vairumam cilvēku, kam ir FA, 10 – 20 gadu laikā pēc pirmo simptomu parādīšanās lietos ratiņkrēslu. [2] Ziņotā dzīvildze pacientiem ar FA vidēji ir tikai 37 gadi, tomēr ar piemērotu un mērķtiecīgu aprūpi personas var nodzīvot arī daudzus gadus pēc tam, kad kļuvuši piesaistīti ratiņkrēslam. [5; 6; 7]

Par Biogen

1978. gadā nodibinātais Biogen ir vadošais biotehnoloģiju uzņēmums, kas atklāj, izstrādā un nodrošina inovatīvas terapijas visā pasaulē. Ar padziļinātu izpratni par cilvēka bioloģiju un izmantojot innovatīvus izpētes veidus, mēs attīstītām augstākās klases ārstēšanas iespējas, kas sniedz izcilus rezultātus. Mūsu darbība ir vērsta uz drosmīgiem risinājumiem, kuri tiek līdzsvaroti ar ieguldījumu atdevi un ilgtermiņa izaugsmi.

Informāciju, kas var būt nozīmīga investoriem, mēs regulāri publicējam tīmekļvietnē www.biogen.com. Sekojiet mums sociālajos tīklos Facebook, LinkedIn, X un YouTube.

Biogen juridiskais paziņojums

Šajā paziņojumā par jaunumiem ir prognostiski apgalvojumi par SKYCLARYS lietošanas radīto iespējamo ieguvumu, drošumu un efektivitāti; iespējamajām diskusijām ar reglamentējošajām iestādēm, reģistrācijas pieteikumu iesniegšanu un apstiprināšanu un tam nepieciešamo laiku, Frīdreiha ataksijas ārstēšanu, Biogen komerciālo uzņēmējdarbību un izstrādes programmām, tostarp saistībā ar Frīdreiha ataksiju, un risku un neskaidrībām attiecībā uz zāļu izstrādi un komercializēšanu. Šādi apgalvojumi var būt identificējami pēc tādiem vārdiem kā “mērķis”, “paredzēt”, “uzskatīt”, “varētu”, “vērtēt”, “sagaidīt”, “prognozēt”, “vēlēties”, “var”, “plānot”, “iespējams”, “potenciāls”, “tiks”, “būt” un citiem līdzīgas nozīmes vārdiem un terminiem. Zāļu izstrāde un komercializēšana ir saistīta ar lielu risku, un tikai ļoti nedaudzu pētījumu un izstrādes programmu rezultāts ir izstrādājuma komercializēšana. Klīnisko pētījumu agrīnajās stadijās iegūtie rezultāti var nenorādīt uz pilnīgiem rezultātiem vai vēlākos pētījumu posmos vai plašākos klīniskajos pētījumos iegūtiem rezultātiem, kā arī negarantē to, ka zāles tiks reģistrētas. Jūs nedrīkstat pārāk paļauties uz šiem apgalvojumiem.

Šie apgalvojumi var būt saistīti ar risku un neskaidrībām, kuru dēļ faktiskie rezultāti var būtiski atšķirties no tā, ko pauž šie apgalvojumi, arī, bet ne tikai, neparedzētām problēmām, ko var radīt papildu dati, kā arī analīžu laikā un klīniskajos pētījumos iegūtie rezultāti, ar drošumu saistīti nevēlami notikumi, neparedzētu izmaksu vai kavējumu risks un citi neparedzēti sarežģījumi. Reģistrācijas pieteikumu sagatavošana un apstiprināšana var aizņemt ilgāku laiku un būt grūtāka nekā paredzēts, uzraudzības iestādes var pieprasīt papildinformāciju vai turpmākus pētījumus vai var nereģistrēt vai atteikties reģistrēt Biogen izstrādātās kandidātzāles, tostarp omaveloksolonu. Ar risku un neskaidrībām var būt saistīts arī uzraudzības iestādēm paredzēto reģistrācijas pieteikumu sagatavošanas faktiskais laiks un šo iestāžu lēmumi attiecībā uz omaveloksolonu, neskaidrības par omaveloksolona potenciālo komercializēšanu, aizsargāt un izmantot Biogen datus, intelektuālo īpašumu un citas īpašumtiesības, nenoteiktība saistībā ar intelektuālā īpašuma prasībām un apstrīdēšanu, prasības attiecībā uz atbildību par zālēm, risks, ko rada sadarbība ar trešajām personām, Covid-19 pandēmijas tiešā un netiešā ietekme uz Biogen uzņēmējdarbību, darbības rezultātiem un finansiālo stāvokli. Iepriekšminētais var noteikt daudzus, bet ne visus, faktorus, kas var likt faktiskajiem rezultātiem atšķirties no tā, kas paredzams, ņemot vērā jebkuru Biogen prognostisko apgalvojumu. Investoriem jāņem vērā šis brīdinājums, kā arī riska faktori, kas identificēti jaunākajā Biogen gada vai ceturkšņa pārskatā un citos Biogen ziņojumos, kas reģistrēti ASV Vērtspapīru un biržas komisijā. Šie apgalvojumi ir spēkā tikai datumā, kad publicēts šis paziņojums par jaunumiem. Biogen neuzņemas saistības publiski atjaunināt kādu no prognostiskajiem apgalvojumiem.

Informācija paredzēta tikai veselības aprūpes speciālistiem!

SKYCLARYS 50 mg cietās kapsulas (omaveloxolonum)

Zāles ar parakstīšanas ierobežojumiem.

Pirms zāļu izrakstīšanas lasīt pilnu zāļu aprakstu, kurš ir pieejams Eiropas Zāļu aģentūras tīmekļa vietnē

02/2024, Biogen Netherlands B.V.

Biogen-236185-LV-02-2024

KONTAKTINFORMĀCIJA PLAŠSAZIŅAS LĪDZEKĻIEM:
Biogen
Jack Cox
+1 781-464-3260
public.affairs@biogen.com

KONTAKTINFORMĀCIJA INVESTORIEM
Biogen
Chuck Triano
+1 781-464-2442
IR@biogen.com